L'approbation d'un nouveau traitement n'est pas une mince affaire. Après avoir été soumis à des essais rigoureux en laboratoire, et lorsqu'il est jugé prometteur, le traitement potentiel suit un processus d'homologation strictement réglementé pour tester son efficacité et sa sécurité d’emploi chez l’homme. Ce processus est mené en trois phases d'essais cliniques, ou études de recherche, chaque phase ayant un objectif particulier et incluant toujours grand nombre de patients.

DÉBUT DU PROCESSUS
Avant le début d'un essai clinique sur un traitement potentiel, Biogen soumet une demande d'autorisation d'essai clinique pour le traitement en question auprès des autorités de santé. Nous nous soumettons aux exigence des les autorités de santé du monde entier, comme la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) en Europe. La demande décrit les résultats des essais précliniques (chez l'animal) et définit clairement le projet pour la conduite des essais cliniques.

PHASE I
Les études de phase I ont pour but d’étudier la tolérance et le devenir dans l’organisme du « candidat médicament », à savoir les mécanismes d’absorption, de distribution, de métabolisme et d’élimination. Elles se déroulent chez des volontaires sains, en petits effectifs.

PHASE II
Les études de phase II ont pour objectif de déterminer la dose optimale en termes d’efficacité et de tolérance de la molécule chez un petit nombre de personnes malades. Elles concernent en général quelques centaines de patients, mais ce nombre peut varier en fonction de la maladie.

PHASE III
Les études de phase III visent à évaluer le rapport bénéfice/risque du nouveau médicament, chez un grand nombre de malades exposés au médicament, pendant des durées variables selon la pathologie. Elles évaluent également le mode d’utilisation du futur médicament. Les patients peuvent se compter en milliers, voire en dizaine de milliers en fonction de la maladie étudiée et les études peuvent durer dans certains cas plusieurs années.

À l’issue des études de phase III, le traitement potentiel est enregistré auprès des autorités de santé telles que la FDA ou l'EMA, qui pourront ensuite donner l'autorisation pour une utilisation auprès des patients.

PHARMACOVIGILANCE
Après l'autorisation de mise sur le marché d’un traitement, les autorités de sante exigent souvent des études supplémentaires. Ces études en vie réelle permettent d'évaluer le traitement dans de nouvelles populations de patients et de surveiller sa tolérance à long terme.

Page mise à jour le
22/03/2016